ChinaTrials現場直擊 | 中美聯合臨床試驗策略的考量

2019年11月12日下午,方恩醫藥攜手中國享譽盛名的臨床研發高端峰會ChinaTrials舉辦的方恩醫藥專題研討會在滬成功舉辦。

▲會議現場

此次會議,由方恩醫藥國際整合資深副總裁傅維明博士主持,方恩醫藥執行董事長張丹博士、方恩醫藥生物統計總監杜瓊博士、國家癌癥中心/中國醫學科學院腫瘤醫院藥物臨床試驗研究中心辦公室主任李寧博士、方恩醫藥首席醫學官方國棟博士、Cerecin首席醫學官Dr. Judy Walker圍繞“針對中國生物醫藥公司的制定中美聯合臨床試驗策略的考慮”這一熱門話題從不同角度帶來了精彩的報告。會議現場吸引百余位來自跨國藥企、生物醫藥公司和知名醫療機構的專家學者參會,氣氛熱烈,收獲頗豐!

▲與會者踴躍提問

中國加入ICH,好比加入到醫藥行業的WTO,國外原研藥加速進入中國,反之國內的生物醫藥企業也有更好機會走向世界,加入全球競爭。創新藥國際臨床開發策略和運營符合ICH質量標準的國際臨床試驗是業界關注的焦點。值此ChinaTrials會議召開前夕,方恩醫藥受邀舉辦本次專題研討會,助力中國生物醫藥企業制定中美聯合的臨床試驗策略,及早布局國際化市場。

 

大會精彩發言回顧

▲會議主持:方恩醫藥國際整合資深副總裁 傅維明博士

題目:藥物中美聯合臨床開發戰

講者:張丹博士?方恩醫藥執行董事長

▲方恩醫藥執行董事長 張丹博士

方恩醫藥執行董事長張丹博士有超過20年的醫藥行業經驗,現任國際ICH E19 IFPMA專家工作組組長。張丹博士指出,在ICH大環境下,中國醫藥企業如何進入全球最大的美國醫藥市場,開發真正意義上的全球新藥至關重要。隨著中國加入ICH,并逐漸實施ICH系列指導原則,中美雙報的重點也將從申報IND擴展到申報NDA,國內外嚴峻的市場形勢迫使我國企業必須加強與國際聯合創新研發,積極參與國際新型臨床試驗設計。張丹博士提到,FDA已經做好全部接受來自中國的臨床試驗數據申報NDA的準備,我國企業要利用廣大的中國罕見病患者資源積極享受美國的孤兒藥政策。

題目:國際多中心臨床試驗統計設計要點

講者:杜瓊博士?方恩醫藥生物統計總監

▲方恩醫藥生物統計總監 杜瓊博士

杜瓊博士擁有15年跨國藥企和CRO生物統計工作經驗。杜瓊博士詳細講解了有關國際多中心臨床試驗Multi-Regional Clinical Trials (MRCTs)的ICH E17指導原則。E17主要描述MRCTs規劃和設計的一般原則,目的是提高全球提交的監管文件對MRCTs的可接受性。在進行國際多中心臨床試驗時,設計階段就要考慮多個因素,如包括地區變化的考慮、受試者人群的選擇、劑量的選擇、臨床終點的選擇、樣本量的計算及分配、安全療效性指標搜集處理的措施、統計分析計劃、對照的選擇及一些基礎治療的規定等,甚至有些考量還要寫到方案里去。

題目:多國多中心臨床試驗的運行和質量管理

講者:李寧博士?國家癌癥中心/中國醫學科學院腫瘤醫院藥物臨床試驗研究中心辦公室主任

▲國家癌癥中心/中國醫學科學院腫瘤醫院

藥物臨床試驗研究中心辦公室主任 李寧博士

中國醫學科學院腫瘤醫院李寧博士擁有豐富的一線臨床試驗經驗。李寧博士向與會者展示了一些最新腫瘤登記數據,中國每年新發腫瘤患者達380萬,其中男性211萬,城市地區發病更高,達226萬。中國有巨大的抗腫瘤藥品市場和患者池,但對醫療機構來說,在數據的直接產生階段、限速步驟階段、不可預知階段、申辦方最難掌控階段、鏈條上最重要的非專業階段、成敗關鍵階段仍然面臨諸多挑戰。李寧博士認為臨床研究非常重要,它是一個專業的學科,是一項專門的科學,是一門值得認真探索的事業,同樣是醫學發展、人類健康的基石。

題目:美國審評NDA的關鍵考量

講者:方國棟博士?方恩醫藥首席醫學官

▲方恩醫藥首席醫學官 方國棟博士

方國棟博士曾任美國FDA資深臨床評審官,在FDA從事藥物臨床專業評審工作長達16年,現任國際ICH E6(R3) IFPMA專家工作組組長。方國棟博士為大家介紹了NDA審評的一般程序,從FDA審評專家的角度深入解析了NDA審評主要考慮的因素:例如,FDA有時會召集顧問委員會,由顧問委員會就新藥的申請和FDA的政策向FDA提供來自外部專家的獨立意見和建議。是否需要咨詢委員會取決于許多因素。方國棟博士指出,風險與收益的比率是FDA在NDA審評過程中的關鍵考慮因素。最后,方國棟博士還分享了數個FDA審評的典型案例,為現場與會者帶來深刻啟發。

題目:從生物醫藥公司的視角看與中國聯合進行全球臨床試驗的策略制定

講者:Dr. Judy Walker, Cerecin首席醫學官

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▲Cerecin首席醫學官Dr. Judy Walker

Dr.?Judy Walker擁有20多年的跨國生物制藥行業經驗,在神經藥物開發方面擁有豐富的知識。她首先向與會者介紹了Cerecin以及Cerecin專注研究的內容和方向——阿爾茨海默病。Cerecin于2002年在科羅拉多成立,目前全球總部設在新加坡,Cerecin中國也即將到來。Cerecin專注于中樞神經系統藥物開發,先導藥物候選: Tricaprilin – 在臨床發展為輕度-中度阿爾茨海默病。Dr. Judy Walker生動地講解了阿爾茨海默病的相關知識,如代謝途徑、治療假設:糖代謝異常能改善阿爾茨海默病患者的認知功能等,并帶來了精彩的案例分析。Dr. Judy Walker表示,中國市場為像Cerecin這樣的生物科技公司帶來的機遇是前所未有的。

▲演講嘉賓合影留念